长期使用艾曲波帕/瑞弗兰不会显著增加骨髓纤维化

　　血小板生成减少和血小板破坏增加对血小板减少的相关影响在WAS/XLT患者中尚未完全解决。脾切除术患者血小板计数正常化率高，提示脾内血小板破坏加速在WAS/XLT患者血小板减少中起重要作用。另一方面，有几项研究表明，血小板生成在WAS中似乎受到了损害。在目前的研究中，而血小板减少性ITP患儿也接受艾曲波帕（瑞弗兰），血小板/XLT生产不仅是减少患者治疗前但AIPF增加应对艾曲波帕（瑞弗兰）也少得多。无论加速破坏和损害的相对作用生产，应对thrombopoietic代理艾曲波帕（瑞弗兰）/XLT患者，和长期反应4反应，为一种具有较高疗效和良好耐受性的新型WAS/XLT治疗提供了证据。与ITP的情况一样，艾曲波帕（瑞弗兰）本身并没有改善WAS/XLT患者的血小板活化，但增加了血小板计数。

　　在WAS/XLT中，除了输注血小板外，目前临床上可用的治疗方法包括脾切除术和HSCT。然而，考虑到在WAS/XLT中对碳水化合物抗原的不良反应，脾切除术后肺炎球菌性败血症的发生率高于其他脾切除情况(如ITP和遗传性球形红细胞增多症)。1个实验疗法正在开发中，但在德国最初的基因治疗试验由Braunetal和Boztugetal，9个病人中有7人纠正了WASP的表达继续发展为白血病。最近另一项使用慢病毒载体进行基因转移的研究显示，患者的基因校正细胞移植效果良好，20至32个月后无并发症发生。　　

　　目前，一旦找到合适的供体，造血干细胞移植被认为是治疗急性肾衰患者的最佳方法。根据我们目前的研究，在获得更明确的治疗或等待其他治疗的效果之前，艾曲波帕（瑞弗兰）可通过增加血小板计数和/或血小板周转率来降低WAS患者的出血风险。在XLT，一种临床上较不严重的疾病，最佳的治疗方法远不清楚。我们目前的数据表明，尽管额外的治疗需要解决免疫缺陷感染、湿疹、自身免疫和其他XLT-related并发症，治疗试验的艾曲波帕（瑞弗兰）XLT病人可能是有益的，可能避免脾切除术(post-splenectomy败血症的风险增加)，也避免与随之而来的死亡率和发病率HSCT(例如，移植物抗宿主病)。　　

　　在对艾曲波帕（瑞弗兰）有反应的XLT患者中，似乎可以无限期地给予艾曲波帕（瑞弗兰）以期待一种未来低发病率和死亡率的治疗方法的发展。成功地增加血小板数量从而减少出血是很重要的，但这并不是WAS/XLT患者面临的唯一问题。在XLT患者中，自身免疫和恶性肿瘤发生的风险比WAS患者低，因此有效、安全的治疗(通过增加血小板计数)减少出血在这些患者的管理中具有重要作用。尽管如此，使用IVIG和抗生素作为抗感染治疗是重要的，不仅在WAS，而且在某些XLT患者和补充使用艾曲波帕（瑞弗兰）。　　

　　除了监测肝功能测试，艾曲波帕（瑞弗兰）还有两个潜在的问题:恶性肿瘤和骨髓纤维化。在WAS/XLT患者中，白血病的风险比淋巴瘤小。在骨髓增生异常综合征和再生障碍性贫血患者中，艾曲波帕（瑞弗兰）似乎刺激白血病，尽管其刺激率很低。对于WAS/XLT患者，这是否是一个非常小的风险还不清楚，因为艾曲波帕（瑞弗兰）似乎不会增加淋巴瘤的风险。44例使用血小板制剂的儿科患者的BM检查显示纤维化程度有限(1例2级)，尽管部分患者已经接受了3年以上的治疗。此外，当停止使用埃尔特万帕格时，纤维化程度升高的成年人的纤维化程度也出现了下降。　　

　　这些结果表明，长期使用艾曲波帕（瑞弗兰）不会显著增加骨髓纤维化，而且如果发生纤维化，也是可逆的。然而，长期使用艾曲波帕（瑞弗兰）对HSCT成功率的影响，更具体地说对骨髓干细胞移植的影响，尚未被研究。最近在ITP患者中完成的两项试验证明了艾曲波帕（瑞弗兰）在171名儿童中的有效性和安全性。在对33名患有ITP的儿童的回顾性分析中，使用罗米普洛提或埃尔特朗布帕似乎是安全、有效和可耐受的。艾曲波帕（瑞弗兰）最近被fda批准用于治疗6岁及以上患有慢性ITP的儿童。艾曲波帕（瑞弗兰）多少盒一个疗程，老挝的一个疗程多少钱？详情请扫码咨询：