从2009年9月至2014年7月，共18例ITP患者入组使用艾曲波帕进行治疗。根据目前的ITP定义，有7例患者处于持续期，11例患者处于慢性期，中位年龄为55岁(范围30-71岁)，约有三分之二的患者为女性。基线时的血小板中位计数为14000个细胞/微细胞(范围:1000-28000个细胞/微细胞)。既往ITP治疗的中位数为3例，其中4例患者行脾切除术。治疗前ITP的中位持续时间为28个月(范围3.0-174.2个月)。基线时，所有患者同时接受ITP药物治疗。低剂量皮质类固醇是ITP最常见的伴随药物(88.9%)。其他的治疗方法包括环孢霉素、氧美沙酮和达那唑。艾曲波帕治疗的中位时间为5.6个月(范围1.2-42.3个月)，中位随访时间为40.5个月(范围1.2-59.4个月)。
艾曲波帕的功效
16名患者(88.9%)以25mg/d的剂量开始使用艾曲波帕，2名患者(11.1%)因之前发现的肝脏问题而以每隔一天25mg(EOD)的剂量开始使用。剂量每1或2周增加一次，以达到血小板计数≥50，000个细胞/不耐受L的目标。18例患者中，12例(66.7%)达到CR(血小板计数≥100，000cells/mmol/L)，1例(5.6%)达到血小板50，000-100，000cells/mmol/L，5例(27.8%)血小板计数未达到目标(<50，000cells/mmol/L)。在接受过4次以上ITP治疗的患者中，57.1%达到了目标血小板计数。在非脾切除患者中，85.7%(12/14)达到目标血小板计数；然而，只有25.0%(1/4)的脾切除患者达到了超过50，000个血小板/subl(P<0.05)。
达到目标血小板计数最常见的初始剂量为25mg/d(61.5%)；其余分别为25mg/d(7.7%)、50mg/d(23.1%)和75mg/d(7.7%)。尽管对东亚人推荐的最大剂量是50毫克/天，但有1名患者需要75毫克/天才能达到目标血小板计数。患者60.8个月前诊断为ITP，在开始使用艾曲波帕前接受了9次ITP治疗。
达到目标血小板计数所需的中位时间为16天(6-151天)。达到目标血小板计数的患者在接受艾曲波帕治疗前的中位ITP持续时间明显短于失败患者(25.1个月vs97.9个月，P<0.05)。6例(33.3%)患者停止了ITP治疗，7例(38.9%)患者减少了ITP伴随药物的剂量。
在有反应的13例患者中，有12例短暂停用了埃尔特朗布帕格治疗。其中10例(83.3%)复发，中位RFS为15天(4-867天)。4例患者(40.0%)出现严重的反弹性血小板减少(血小板<10，000cells/endofl)。这10例复发患者重新使用了埃尔妥布帕，并维持了维持目标血小板计数所需的最低剂量。达到目标数量后，调整维持剂量为每周两次25mg(30.8%)或25mg/d(30.8%)，其他剂量需25mg/d(15.4%)和50mg/d(23.1%)。
18登记病人，4例(22.2%)保持在最低的艾曲波帕维护目标所需剂量血小板计数。在9病人停止艾曲波帕响应后，2例(22.2%)保持CR没有ITP的治疗(CR持续时间分别是35.9和1.2个月)，和7(77.8%)复发后的反应。在血小板计数未达到目标的5例患者中，有4例患者停用了埃尔妥姆帕格，1例患者计划使用更高的剂量。
艾曲波帕安全
艾曲波帕治疗后7例(38.9%)出现HBLA，其中3级2例。但在降低剂量或短期停用艾曲波帕后HBLA消失，治疗后未见复发。6例患者接受1年以上的艾曲波帕治疗，3例患者在1年内停止服用艾曲波帕后进行了BM随访评估。1例接受艾曲波帕治疗1年的患者出现1级BM纤维化(BM细胞数40%-50%；爆炸，<5%；细胞遗传学，46，XY)；然而，没有明显的血液学异常或乳酸脱氢酶升高，在BM标本中没有明确异常的未成熟细胞团簇。患者接受艾曲波帕治疗2年后BM检查无明显变化。艾曲波帕治疗期间无严重出血发生。艾曲波帕需要长期吃么？艾曲波帕在老挝可以买到吗？详情请扫码咨询：
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