美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺华的CAR-T疗法Kymriah （tisagenlecleucel）上市，用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL），一次治疗的定价为47.5万美元。这是FDA批准的首款基因治疗药物，近些年来广受关注的CAR-T疗法也终于走向市场。
作为美国儿童中最常见的一种癌症，ALL是一种起源于淋巴细胞（多见于B细胞），在骨髓内恶性增生的骨髓及血液肿瘤。患者的正常造血功能受到抑制，进而出现贫血、发热、感染、出血等症状。虽然目前已经有针对ALL的有效疗法，但15%~20%的患者在接受治疗后效果不佳，或出现复发。而此次批准的Kymriah，针对的正是病情难治或出现复发的25岁以下ALL患者。
是一款基于基因改造的自体T细胞免疫疗法。该疗法在提取患者的T细胞后，通过基因改造，将一种特定的蛋白（嵌合抗原受体，即CAR）装入T细胞。经过改造的T细胞重新注射入人体后，能够特异性识别白血病细胞表面的抗原（CD19），并将其杀死。在此前的临床试验中，63名病情难治或出现复发的儿童及青年ALL患者接受了Kymriah治疗，其3个月的缓解率达到83%。
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