40%-65%的骨髓增生异常综合征（MDS）患者会伴血小板减少，且预后不良。艾曲博帕（艾曲波帕）是临床中常用的治疗血小板减少症的药，那艾曲波帕对此类患者有效吗？SUPPORT研究探究了阿扎胞苷治疗中-高危MDS患者的同时予以艾曲波帕作为血小板支持治疗的疗效及安全性。
患者按照1:1被随机分配至艾曲波帕组或安慰剂组，同时联合阿扎胞苷治疗。艾曲波帕或安慰剂起始剂量为200 mg/d （东亚患者：100 mg/d），最多300 mg/d （东亚患者：150 mg/d）；阿扎胞苷（75 mg/ m2sc1天1次，连续7天， 28天为一个疗程）。该研究最终入组356例患者（艾曲波帕组179例，安慰剂组177例），艾曲波帕组2例患者未接受治疗。
中期分析结果显示，艾曲波帕组血小板输注的患者比例较安慰剂组少（16％ vs 40％），超过预定的无效阈值P> 0.9，这是IDMC终止该实验的主要原因。最终分析及次要疗效终点分析结果与中期分析结果一致。艾曲波帕组血小板输注的患者比例较安慰剂组少（16% vs 31%）。在总生存率方面，108例死亡患者中艾曲波帕组57例（57/177，32%），安慰剂组51例（51/177，29%），HR为1.42。
两组总死亡率没有显著差异（14％vs 12％）；但艾曲波帕组具有更明显的疾病进展和AML转化趋势（14％ vs 5％；9％ vs 2％）；并且严重不良反应（AE）和AE导致停药的发生率较高（60％ vs 42％；20％ vs 8％；表2），其中的差异是：发热性中性粒细胞减少(31% vs 21%),中性粒细胞减少(31% vs 26%)，恶心(31% vs 26%),和腹泻(25% vs 14%)。微信扫描下方二维码了解更多：
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