芦可替尼（Ruxolitinib）是第一个在SR-aGvHD患者的III期临床试验中，显示优于BAT的新药，也是唯一一个被FDA批准用于12岁以上的SR-aGVHD患者的药物。本试验表明，在II~IV级SR-aGVHD患者中，芦可替尼治疗组在第28天的ORR与第56天的DOR显著高于BAT组，这些数据也支持先前的研究结果，包括REACH1与Zeiser等人的多中心回顾性调查。
芦可替尼组的111例患者（111/154，72％）与BAT组中的132例患者（132/155，85％）均出现了治疗终止；最常见的原因是缺乏疗效（分别为32 [21％]和68 [44％]）。芦可替尼组的中位治疗时间为63天（范围：6~396），BAT组为29天（范围：1~188）。芦可替尼组的中位剂量强度为16.8 mg/d（四分位间距：11.9~19.6）。芦可替尼组中的152例患者与BAT组中的150例患者均接受了至少一种试验治疗。
两组中的大多数患者在治疗过程中均出现了不良事件。直到第28天，最常见的不良事件是血小板减少症（芦可替尼组50例 [50/152，33％] vs BAT组27例 [27/150，18％]），贫血（46例 [30％] vs 42例 [28％]）和巨细胞病毒感染（39例 [26％] vs 31例 [21％]）。截至第28天，芦可替尼组的34例患者（22％）与BAT组的28例患者（19％）发生了3级严重程度的感染；数据截止时，两组分别为56例（37％）与42例（28％）。
截至28天时，芦可替尼组的58例患者（38%）与BAT组的13例患者（9%）因不良事件调整了药物剂量，两组分别有17例（11%）与7例（5%）患者因不良事件停用了药物。截止日期时，芦可替尼组有47%的患者死亡，BAT组有51%的患者死亡，两组中的大多数死亡均由aGVHD引起（22%和25%）。微信扫描下方二维码了解更多：
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