探索依维莫司治疗晚期胰腺神经内分泌肿瘤的总生存率(OS)以及相关生物标志物的意义。晚期进展的低或中级胰腺NET患者随机分为依维莫司组10mg/d(N = 207)或安慰剂组(N = 203)。根据疾病进展,安慰剂组与开放性依维莫司组可有交叉。
在最终PFS分析后,对患者进行非盲分析,且研究方向(扩展阶段)可以转为开放性依维莫司研究。在意向性治疗人群中OS分析采用分层log-rank检验。该研究设定了嗜铬粒蛋白A、神经元特异性烯醇化酶和多种可溶性血管生成标志物的基线水平,并探讨了他们对OS的影响。有效性:依维莫司(Everolimus)组中位OS为44个月(95% CI,35.6-51.8个月),安慰剂组为37.7个月(95% CI,29.1-45.8个月)。
这提示与安慰剂组相比,OS改善了6.3个月 ,然而该差别无统计学意义(HR,0.94;95% CI,0.73-1.20;P =0.30)。生物标志物:嗜铬粒蛋白A(CgA)、神经元特异性烯醇化酶(NSE)、胎盘生长因子(PIGF)及可溶性血管内皮生长因子受体1(sVEGFR1)的基线水平升高是OS的预后不良因素(HR, CgA:0.54, NSE:0.36, PIGF:0.53, sVEGFR1:0.71; Fig 4)。添加微信咨询:
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