分化好的pNET可使用的化疗方案除了经典的以链脲霉素为基础的联合化疗方案外，近10余年最受关注的就是以替莫唑胺（temozolomide）为基础的单药或者联合治疗方案。一系列以替莫唑胺为基础的化疗方案治疗晚期pNET患者的回顾性研究显示，替莫唑胺单药治疗的客观有效率（ORR）约为8%，替莫唑胺联合卡培他滨（CAPTEM）方案的ORR为20%~70%，中位PFS期为8~18个月，替莫唑胺联合抗血管生成药物如贝伐珠单抗或沙利度胺的ORR为33%~45%。
其中部分研究还发现DNA修复酶O-6甲基鸟嘌呤DNA甲基转移酶（MGMT）表达缺失可能是替莫唑胺疗效较好的预测因子，但也有研究表明MGMT表达与替莫唑胺疗效无关。替莫唑胺联合卡培他滨（CAPTEM）方案已经被欧美指南推荐用于晚期pNET的化疗。但是目前所有关于替莫唑胺为基础的单药或联合治疗方案均为回顾性研究。
本研究作为首项前瞻性随机化对照研究，结果表明在进展期G1/G2级pNET中，与替莫唑胺相比，替莫唑胺联合卡培他滨能显著延长患者PFS期和OS期。本研究同时还评估了单药及联合治疗方案的RR，以及MGMT的疗效预测价值，这些都是非常需要前瞻性随机对照临床研究来回答的重要临床问题，我们非常期待在大会正式报告中即将公布的这两项数据。微信扫描下方二维码了解更多：
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