艾曲波帕(Promacta)是美国数十年来针对新诊断重型再生障碍性贫血(SAA)患者的首个新疗法。此外,诺华公司已于2018年4月向欧洲药品管理局提交了艾曲波帕的申请,作为一线再障的治疗。Promacta是一种每日一次的口服血小板生成素(TPO)受体激动剂,通过诱导刺激骨髓干细胞增殖和分化,提升血液中血小板水平。
截止目前,艾曲波帕已获批多个适应症:(1)对其他药物无应答或不耐受的慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)成人患者血小板减少症的治疗;(2)用于对其他药物难治的SAA患者;(3)用于慢性丙型肝炎(CHC)患者血小板减少症的治疗,以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法;(4)用于对皮质类固醇、免疫球蛋白、脾切除术应答不足的1岁及以上ITP儿科患者血小板减少症的治疗。
研究显示,44%IST初治无效的再障患者在使用Promacta联合标准IST治疗后6个月达到完全缓解,这比历史上仅使用标准IST治疗观察到的完全缓解率高出了近27%。6个月时,试验患者的总体反应率为79%。受试者接受药物治疗后出现了持续应答,对于接受6个月的Promacta与马抗胸腺细胞球蛋白(h-ATG)和环孢菌素(CsA)、随后使用CsA维持治疗的患者,中位反应持续时间达到了24.3个月。微信扫描下方二维码了解更多:
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