对于ITP的治疗,可以通过刺激血小板生成来改善。TPO(血小板生成素)与血小板表面特异性受体Mpl结合,促进巨核系祖细胞增殖分化和成熟。TPO-RAs可与TPO受体的跨膜区域结合,进而活化JAK-STAT和MAPK等激酶的细胞内信号途径,刺激巨核细胞增殖分化,增加血小板生成。2008年FDA批准了艾曲波帕(艾曲博帕)用于成人慢性ITP治疗。
2015年FDA批准了艾曲波帕用于儿童慢性ITP的治疗,有效率约为~80%,同时可以改善ITP出血事件减少和提高生活质量。临床试验(EXTEND)显示,艾曲博帕有效率为74%-94%,>80%的患者血小板计数可以>5万,长期的有效率仍在随访中。可以有效提升血小板计数(RR 3.42)和降低出血风险(RR 0.74)。
艾曲博帕副作用大部分可耐受,常见为乏力、头痛、上呼吸道感染。随访5年,深静脉血栓发生率6.3%,肝功能异常发生率15%,但需注意有8%患者有骨髓纤维化趋势。艾曲博帕仿制药是由孟加拉药厂生产,目前患者用的比较多的版本是孟加拉碧康制药生产的,有两种规格25mg和50mg,一盒28粒。微信扫描下方二维码了解更多:
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