自数十年前马抗胸腺细胞球蛋白（ATG）批准用于治疗重型再生障碍性贫血（SAA）以来，SAA的强免疫抑制治疗（IST）效果长期停滞在50%-70%。然而，在2014年终于引来突破。艾曲波帕（Eltrombopag），一种TPO受体激动剂，被批准用于IST治疗效果不佳的SAA患者。
此项批准基于艾曲波帕单药治疗难治性SAA达到40%-50%至少大于一系血象恢复的有效率。随后研究发现艾曲波帕联合标准IST（马ATG+环孢素）治疗初诊SAA也获得良好效果，联合治疗总体有效率（ORR）可达90%，完全缓解率（CR）可达40%。
系列实验室研究已证实艾曲波帕通过刺激造血干细胞增殖、免疫调节、诱导免疫耐受及去铁等机制促进各系造血恢复。目前，众多TPO受体激动剂治疗骨髓衰竭性疾病的临床试验也正在进行当中。微信扫描下方二维码了解更多：
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