尤文肉瘤及骨肉瘤的治疗仍然极富临床挑战，患者的中位OS仅有12个月左右，目前尚无标准的治疗方案。卡博替尼胶囊是针对VEGFR2及MET的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，体内及体外研究均发现，该药可抑制骨肉瘤及尤文肉瘤的细胞生长，通过与国家癌症中心合作，法国肉瘤协作组设计这一II期临床研究，探索卡博替尼在晚期尤文肉瘤及骨肉瘤患者中的疗效及安全性(CABONE研究)。
共计90例患者入组(每组各45例)，尤文肉瘤组和骨肉瘤组分别有6例和3例患者因方案违背，排除疗效分析人群，因此两组分别有39例和42例患者纳入疗效分析人群。经过中位31.3个月的随访，尤文肉瘤组分别有8%和33%的患者仍然接受治疗和仍然存活，ORR为26%。
49%的患者最佳疗效评估为稳定，其中38%的患者瘤体在稳定中有缩小；骨肉瘤组经过中位31.1个月的随访后，分别有7%和24%的患者仍然接受卡博替尼治疗和仍然存活，ORR为12%，62%的患者最佳疗效评估为稳定，其中33%的患者瘤体在稳定中有缩小。
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