马法兰可用与多种肿瘤，在单一化疗及联合化疗中，是多发性骨髓瘤患者的首选用药。对精原细胞瘤、乳腺癌、卵巢癌、慢性白血病、真性红细胞增多症，恶性淋巴瘤、儿童晚期神经母细胞瘤、甲状腺癌有效。
动脉灌注治疗肢体恶性肿瘤如：恶性黑色素瘤、软组织肉瘤和骨肉瘤有较好疗效，偶用于治疗某些自身免疫性疾病以及防止器官移植时的排异反应。对于不能进行造血干细胞移植的多发性骨髓瘤患者，MPT 方案(马法兰、泼尼松、沙利度胺)被认为是标准治疗方案。
但随着来那度胺联合低剂量地塞米松治疗该类患者数据的在不断的发现，有必要比较一下这两种方案对该类患者的疗效。
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