慢性髓系白血病（CML）在儿童中罕见，占所有髓系白血病的比例≤15%。启动此项尼罗替尼胶囊临床研究之时，伊马替尼是唯一可以用于治疗费城染色体阳性（Ph+）慢性髓系白血病慢性期（CP）儿童患者的酪氨酸激酶抑制剂，但是仍需要探索替代治疗方案，尤其是对于那些伊马替尼耐药或不耐受（R/I）的儿童患者。
该II期临床试验招募对象为伊马替尼或达沙替尼治疗后产生R/I的Ph+CML-CP以及新诊断Ph+CML-CP的儿童患者，对治疗随访24个疗程（28天为1个疗程）以上的患者进行相关数据分析。该研究共纳入59例Ph+CML-CP儿童患者，其中58例患者接受了治疗（R/I，n=33；新诊断，n=25）。
R/I队列中6个疗程时主要分子学缓解率（MMR）为39.4%（主要研究终点）；24个疗程时，57.6%的患者达到或者持续获得MMR，81.8%的患者达到或持续获得完全细胞遗传学缓解（CCyR）。在新诊断的患者中，12个疗程时MMR和CCyR均为64.0%（主要研究终点）；24个疗程时累积MMR和CCyR分别为68.0%和84.0%。
尼罗替尼在儿童患者中的安全性与已知的成年患者中的安全性相当。本研究中未观察到心血管事件，肝功能异常则较为常见，但未发现新的安全性警示。总之，尼罗替尼胶囊治疗Ph+CML-CP儿童患者有效且安全性可控。
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