最近FDA批准了Emflaza（地夫可特）用于治疗杜氏肌营养不良（DMD），明确孤儿药定价过程需要开发由支付方、决策者和研发人员组成的成本效益框架的原因。研发人员需要与支付方和其他实体沟通协调药品的市场准入。
先前，美国许多患者使用地夫可特治疗DMD，尽管需要进口，但也可以负担。该药物是用于治疗DMD患者的几种糖皮质激素之一有助于保持肌肉的功能和力量，并且广泛普及使用。泼尼松和泼尼松龙通常用于治疗DMD患者，但担心其副作用（如体重增加），患者或医师往往会选择替代药品。
有限的临床资料表明，地夫可特在DMD患者中导致体重增加的程度比泼尼松更小，但是，这种差异的大小和进行长期临床试验的重要性仍然存在质疑。Marathon制药公司在美国针对治疗DMD的药物地夫可特开展研发工作，并最终在2017年初以品牌药Emflaza获得监管部门的批准，从而减轻了DMD患者进口药品的需求。
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