急性髓系白血病(AML)是一类高异质性,常见的血液肿瘤。化疗联合移植(Allo-HSCT)作为AML标准疗法可治愈35-40%年轻患者(≤60岁)和5-15%老年患者,而单纯化疗仅使16.6%(年轻)和2.4%(老年)的AML患者获得长期生存。
在过去10年里,随着对AML分子学的深入了解,巨大的临床需求推动了新药研发的快速发展。2017年4月28日,FDA批准雷德帕斯(Midostaurin)治疗初发FLT-3突变的成人AML患者,这是自2000年来第一个在美国被批准上市的AML新药。
之后,Enasidenib(2017/8/1),CPX-351(2017/8/3),GemtuzumabOzogamicin(2017/9/1),Ivosidenib(2018/7/20)相继获批,Quizartinib的三期研究也已获得成功。针对AML的特定人群,创新药物的出现提供了更多的治疗选择。
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