急性髓系白血病(AML)是成人最常见的急性白血病,化疗是其一线治疗手段。尽管化疗和支持疗法不断改善,AML患者的缓解率不断提高,但仍有很多患者会出现疾病复发。近年来,随着多种新型药物被美国FDA批准用于治疗AML,AML的治疗格局已发生重大改变。
其中,新型药物中作用尤为突出的是BCL-2抑制剂维纳妥拉(Venetoclax)。BCL-2是一种细胞抗凋亡蛋白,可以促进肿瘤细胞的凋亡抵抗, 多种血液恶性肿瘤的存活依赖于BCL-2的高表达。Venetoclax通过与BCL-2的结合抑制其抗凋亡功能,达到细胞快速死亡和抗肿瘤效应。
目前,维纳妥拉已被FDA批准用于慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)的成人患者,以及用于治疗75岁及以上或患有合并症而不能使用强诱导化疗的新诊断的急性髓系白血病(AML)的成人患者。截止目前,已有多项研究显示Venetoclax为基础的联合方案较传统治疗方案能显著改善AML患者的缓解率及生存时间。
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