骨髓纤维化（MF）是严重的骨髓增殖性疾病。我国目前只有鲁索替尼（jakavi）于2017年获得国家药监局批准。对于年轻的MF患者，我们通常先使用鲁索替尼治疗，然后进行异基因造血干细胞移植。既往没有JAK2抑制剂时，80%的脾肿大患者在异基因移植后会复发，而现在采用鲁索替尼治疗，在脾缩小以后再做移植，可以明显改善患者预后。
鲁索替尼临床应用还有哪些不足？MF不是单一的JAK2基因导致的疾病，芦可替尼作为第一代JAK2抑制剂，可以缩小脾脏，缓解症状，并不能使患者的造血功能恢复，而且还有严重贫血、血小板减少等副作用，使很多病人因副作用而停药。另外芦可替尼容易出现耐药，对于这种需要终身服用的小分子药物，一旦出现耐药，后果就很严重。
因此，急需寻找第二代、甚至第三代药物、或者新型JAK抑制剂类药物。此外，由于鲁索替尼价格昂贵，患者每个月需要花费近万元的费用，且需要长期用药，因此限制了其广泛使用。目前，国内有经济条件获得该药的治疗病人仍非常少，不过，鲁索替尼的售价并不是全球统一，患者可在售价便宜的地区购买，比如印度，具体可咨询康安途。
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