发性骨髓瘤的治疗从本世纪以来确实是飞速发展。从蛋白酶体抑制剂到免疫调节剂，十多年来主要是以这两类药物为主。这些年新药的发展，一个是在这两类药物当中不断有新的药物出现，蛋白酶体抑制剂有最早上市的硼替佐米，现在又有了伊沙佐米，据说卡非佐米也将获批。免疫调节剂就从沙利度胺到来那度胺再到泊马度胺都是快速的发展。
最近在国际上出现了第三类作用机制跟前两类完全不同的药物：细胞免疫治疗的药物，包括单克隆抗体和CAR-T等。因此说骨髓瘤的治疗效果是越来越好了，但在这个领域对于临床还面临着非常大的挑战：1）尽管有了新药，骨髓瘤患者的生存时间延长，生活质量也提高了，但是仍然不能治愈骨髓瘤，这是我们临床医生面临的挑战。
2）这些药物尽管是靶向药物，但事实上这些药对正常组织还会有不同程度的副作用，而有一些副作用甚至是传统药物所没有的。3）药物价格也比较昂贵。尽管政府已经加大了力度尽快让这些药物能够进入医保，但是跟未能满足的临床需求相比还是有差距的。幸好患者可用仿制药代替，才不至于耽误治疗。
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