近 10 余年来, 多种分子靶向药物被开发, 并进行一系列针对治疗晚期甲状腺癌的临床研究, 其中小分子酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 显示了较大的潜力。下面小编就 DTC中靶向治疗现状做个介绍。对于部分 131碘难治的 DTC，传统化疗有效率低、毒性大，目前不推荐化疗方案。常用两种靶向药物：（1）索拉非尼（Sorafenib）。
索拉菲尼抑制 RAF 和 VEGFR，抑制肿瘤生长和血管新生，具有双重抗肿瘤效果；获美国食品药品监督管理局（FDA）和中国食品药品监督管理局（CFDA）批准用于难治性 DTC；一项针对131碘难治性 DTC 患者开展的全球多中心 III 期临床研究发现，与安慰剂对照组相比，索拉非尼治疗组转移灶明显缩小，无进展生存期（PFS）提高了 5 个月，中位 PFS 10.8 月，客观缓解率 12%。常见不良反应为手足综合征。
（2）乐伐替尼。抑制多种 RTK，如 VEGFR1-3、FGFR1-4、PDGFRα、RET、KIT、BRAF V600 等；已获 FDA 批准治疗难治性 DTC，包括中山大学肿瘤防治中心在内的国内多中心研究也在进行中；Ⅲ期临床数据显示，乐伐替尼治疗 131 碘抵抗的 DTC 患者 PFS 提高了 14.7 月，中位 PFS 18.3 月，客观缓解率 65%。主要不良反应为高血压。
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