黑色素瘤是种化疗抵抗的肿瘤,多数早期患者通过手术治疗就能够治愈,而对于晚期黑色素瘤,过去的几十年里,几乎没有任何有效对抗的方法。直到针对BRAF突变的BRAF抑制剂出现。根据临床统计,20%~30%的中国黑色素瘤患者存在BRAF突变,虽然不如白种人50%的变异率高,但仍然有可能通过BRAF抑制剂解决中国大约1/4黑色素瘤患者的治疗问题。
截至目前为止,共有三种BRAF抑制剂获FDA批准,包括威罗菲尼、达拉非尼和康奈非尼。其中,威罗菲尼已在2017年获得NMPA批准上市,在中国患者中的客观缓解率在50%~60%,疾病控制率可以达到95%以上,对BRAF突变黑色素瘤的治疗有着非常重要的作用,并且于2018年纳入国家医保报销范围,这意味着治疗费用的明显降低,成为大多数患者均可以使用的靶向药物。
此外,多项临床研究显示,BRAF抑制剂联合MEK抑制剂,如威罗菲尼联合考比替尼(V+C),达拉非尼联合曲美替尼(D+T)以及康奈非尼联合比美替尼(E+B)也具有相当的潜力,在黑色素瘤的治疗中具有重要的作用。所以对于晚期黑色素瘤患者,治疗前,最好先确认下是否存在BRAF突变,如果有,就多了一种治疗选择。
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