研究表明，小分子靶向药物对中枢淋巴瘤治疗有效。在中枢淋巴瘤的治疗，小分子靶向药物目前处于临床实验的主要为伊布替尼（BTK抑制剂），BTK抑制剂的靶向药物是现在开展临床试验最多的项目。伊布替尼可以联合其他治疗方案对中枢淋巴瘤进行治疗。其次，BCL-2抑制剂Venetoclax也正在开展临床试验，在临床上将BCL-2抑制剂用于治疗复发难治的中枢淋巴瘤。
另外，小分子靶向药物还有PI3K抑制剂等，期待这些药物未来在中枢淋巴瘤的治疗中发挥良好的疗效。中枢神经系统淋巴瘤可分为原发性（PCNSL）和继发性（SCNSL），在原发性和继发性的治疗上，对于原发性中枢淋巴瘤，目前首选采取高剂量MTX+利妥昔单抗或高剂量Ara-C作为首选治疗方案。对于其它伴中枢侵犯的淋巴瘤，也可选择上述治疗方案，还可选择联合可进入中枢的化疗药物的治疗方案。
目前，CAR-T细胞疗法治疗淋巴瘤主要为CD19 CAR，CD19 CAR对外周淋巴瘤的治疗非常有效。以前，我们也一直采用CD19 CAR治疗淋巴瘤，但一直认为中枢淋巴瘤是CAR-T细胞治疗的禁区，这是因为在CAR-T治疗过程中，病人会出现强烈的CRS与CRES反应，可能导致中枢的抽搐、昏迷等等。
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