胃肠间质瘤靶向药物治疗的发展,始自2002年格列卫上市,直到2008年6月才有了第二个靶向药舒尼替尼的上市。近10年后的2017年,瑞戈非尼上市,大部分患者已经经历了前面两线的治疗,现在才刚刚开始接触到三线治疗。总体来说,前十几年胃肠间质瘤靶向治疗的研发偏慢,一方面是因为胃肠间质瘤是一个小病种,另一方面是因为格列卫的治疗效果确实很好,有10%左右的患者用单药就可以维持10年以上的肿瘤控制。
但是最近几年随着生物技术以及生物信息学的进步,靶向治疗在各个瘤种的研发领域都取得了飞速发展,因此这一两年出现的新型靶向药物比以往十几年都要多,而且初步效果都很好。例如之后很快就要上市的BLU-285,对于既往三个药物都耐药的一些特殊突变类型的胃肠间质瘤有非常好的治疗效果。
与其几乎同时出现的另外两个药物对于PDGFR常见基因突变及常见的外显子都有一致效应,目前也都在紧锣密鼓地进行临床前实验及临床研究。这几个药物的同时出现对于广大的患者及胃肠间质瘤专科医生来说都是一个好消息。在有多个药物可选择的时候,我们可以根据患者不同的基因类型,包括肿瘤的生物学行为以及生物信息学给予的信息,进行更加精准的分类,使患者接受更适合的药物治疗,让晚期的复发或者转移性胃肠间质瘤患者看到新的希望。
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