多形性脑胶质瘤（GBM）是一种最常见的原发恶性脑瘤，占所有原发脑瘤的的52%。尽管有多种治疗方法，GBM的预后极差，大部分患者在诊断2年后死亡。目前，对于新诊断的GBM，标准的治疗方案包括手术切除，接着放化疗（同时替莫唑胺），接着替莫唑胺（temozolomide）辅助治疗。
2004年，一项随机III期多中心临床试验结果显示，与单独放疗相比，放化疗辅助替莫唑胺能延长中位生存时间和2年生存率。基于这些结果，美国FDA批准替莫唑胺联合放疗治疗新诊断的GBM患者。Stupp等人进行了一项超过5年的随访试验，发现替莫唑胺联合放疗，接着替莫唑胺辅助治疗能延长患者的总生存时间，O-6-甲基鸟嘌呤DNA甲基转移酶（MGMT）启动子的甲基化与OS成正相关。
近期，Yang等人通过分析一组种族不同的GBM患者认为MGMT启动子甲基化与OS和PFS之间不一致。他们发现欧洲血统MGMT启动子甲基化与OS和PFS正相关，而东亚人有较长的OS。前期基础研究显示，高剂量的化疗药物替莫唑胺能显著抑制垂体腺瘤细胞增殖并促进细胞凋亡。
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