11月27日，全球首个TRK抑制剂拉罗替尼（Larotrectinib）获美国FDA批准上市，用于治疗有NTRK基因融合突变的晚期实体瘤患者，包括成人和儿童。正如FDA官网所说，该药是基于不同类型肿瘤中常见生物标志物的癌症治疗，而不是基于肿瘤起源的身体部位。也就是说，肿瘤发生在哪个部位不重要，只要发生了NTRK基因融合突变，就可以使用这款药。
然而，这种与肿瘤类型无关的靶向药，严格意义上并不能称为‘广谱’。因为适用于这种药的患者非常少，因为NTRK基因融合突变在临床上发生率非常低，在肠癌、胃癌患者中发生率不到1%，极少数患者可以从中获益。因此，所有肿瘤都能治的概念是错误的。实际上，这并不是首个跨瘤种治疗的药物。沈琳举例说，临床上常提到的抗人表皮生长因子受体-2（HER2）阳性的肿瘤药，对乳腺癌、胃癌治疗都有效，最近发现其对结直肠癌治疗也有效。
拉罗替尼具有高选择性，有明确的抑制靶点，因此治疗群体非常明确。但由于靶点发生率低，需要在治疗前对患者进行筛选，严格把握适应证。据该药生产商拜耳公司在其网站发布的消息，Larotrectinib在成人和儿童多种类型实体瘤中，总体缓解率（ORR）为75%；在超过20%的患者中观察到不良反应。
详情请访问 肿瘤 http://www.kangantu.org/
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）