慢性髓系白血病自从有了酪氨酸蛋白激酶抑制剂(TKI)产生之后,治疗有了非常大的进展,超过90%的患者,能获得长期生存。尽管如此,仍有患者会直接转到急变期,或确诊后很快进入急变期。急变期的慢性髓系白血病仍然是治疗的一个难点,这部分患者预后非常差。急变的一个重要原因就是ABL激酶的突变,导致对TKI的耐药,尤其是T315I突变。
所幸现在已经有了对T315I有效的TKI,那就是帕纳替尼,PACE临床研究已经显示出了可喜的疗效,单药治疗可以使23%的急变期CML患者可以获得主要的细胞遗传学缓解,12个月的OS为20%。这个新药的出现为急变期CML的治疗提供了新的希望。此次ASH会议上,来自英国的FLAG-IDA联合帕纳替尼治疗急变期CML患者的MATCHPOINT研究口头报告为我们提供了帕纳替尼联合化疗的结果。
这是第一个帕纳替尼联合化疗治疗急变期CML的前瞻性研究。结果显示有69%的患者获得了临床疗效,5例患者1疗程后即获得主要分子学反应。有7例患者桥接到alloSCT。预估的1年生存率为45.8%。初期的结果体现出了比较好的联合治疗疗效,期待进一步的随访结果能够带给我们更多的信息。该研究为急变期CML的治疗提供了一个新的方向。
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