2017年，瑞戈非尼被国家药品监督管理局批准用于肝细胞癌的二线治疗。西班牙巴塞罗那大学的Jordi Bruix等人发现，瑞戈非尼（regorafenib）可显著提高在索拉非尼治疗下出现进展的肝细胞癌（HCC）患者的总生存期。该研究是一项随机、双盲、平行组、Ⅲ期临床试验，受试者来自21个国家的152个研究中心。研究共纳入573名患者，索拉非尼治疗耐受并出现疾病进展。
这些患者按2：1比例随机分为瑞戈非尼组（n=379）（瑞戈非尼160mg/日）和安慰剂组（n=194）。主要终点为总生存期（定义为从随机化分组至因任何原因引起死亡的时间）。结果显示，瑞戈非尼改善患者的总生存期，风险比（HR）为0.63。瑞戈非尼组中位生存期为10.6个月，安慰剂组为7.8个月。在安全性方面，瑞戈非尼组所有患者（374/374）均出现不良事件，安慰剂组93%（179/193）的患者出现不良事件。最常见的临床相关3级或4级治疗中出现的不良事件为高血压（瑞戈非尼组有15%，安慰剂组有5%）、手足皮肤反应（瑞戈非尼组有13%，安慰剂组有1%）、疲劳（瑞戈非尼组有9%，安慰剂组有5%）和腹泻（瑞戈非尼组有3%，安慰剂组有0%）。
两组在治疗过程中共有88例死亡（5级不良事件），瑞戈非尼组有50人（13%），安慰剂组有38人（20%）。研究者认为，瑞戈非尼组的7例死亡和安慰剂组的2例死亡可能与研究药物有关。该研究表明，瑞戈非尼是唯一一种全身治疗药物，可为索拉非尼治疗下出现进展的HCC患者提供生存获益。
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