在十年前，传统化疗仍然是多发性骨髓瘤患者的标准疗法，最常用的化疗药物是马法兰。化疗会导致骨髓抑制，而且疗效较差，平均生存期为24-36个月，五年生存率仅约24%。4,5治疗后完全缓解率只有约5%；即使合并自体干细胞移植，完全缓解率最多也只有20-30%。因此，过去治疗的目的主要是缓解病情。
近十年随着医学科学的进步，新药层出不穷。靶向药物的出现，为多发性骨髓瘤治疗带来了革命。马承恩医生解释道，多发性骨髓瘤新疗法，就是将靶向药物作为主干加入现有的治疗方案。靶向药物可分类为单克隆抗体、蛋白酶体抑制剂（如硼替佐米）和免疫调节剂（如来那度胺），以靶向药为主干的治疗方案明显优于传统化疗方案。与原有治疗方案相比，治愈率和存活率可提高约三至五成。
蛋白酶体存在于所有细胞中，有助于调节细胞功能和细胞生长。蛋白酶体抑制剂的作用就是干扰这些功能，导致癌细胞停止生长和死亡；免疫调节剂则可刺激自身的免疫系统攻击骨髓瘤细胞，或是阻断参与骨髓瘤细胞生长和存活的化学物质的活性；单克隆抗体是一类广泛用于治疗其他类型癌症的药物，最近才被用于治疗多发性骨髓瘤。它们能对表面有某些特定标记的细胞加以攻击。
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