随着对 DTC 发病机制的研究深入,越来越多的药物开展了临床研究,并取得了良好的效果。针对疾病迅速进展的 RR-DTC 患者,可选用新型靶向药物治疗。目前,DTC 的靶向治疗主要针对丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)、血管内皮生长因子(VEGF)、磷脂酰肌醇 -3激酶(PI3K)、成纤维细胞生长因子受体(EGFR)、血小板衍生生长因子受体(PDGFR)等多种激酶靶点。常用药物包括索拉非尼、乐伐替尼、阿西替尼、司美替尼等。
早在2009年,陈立波教授在国内率先开展了 RR-DTC 的靶向药物治疗研究,并在美国甲状腺学会官方杂志《甲状腺》连续发表学术论文。治疗后,肺转移 RR-DTC 患者病情持续好转,平均无进展生存期(PFS)达到 42 周,血清甲状腺球蛋白(Tg)水平明显下降,靶向药物表现出了良好的应用潜力。即使是脑转移性 RR-DTC,患者也可以从这一新型治疗方法中获益。
在一项国际多中心、双盲对照研究(III 期试验)中,研究者发现,索拉非尼可明显延长患者 PFS,与对照组相比,接受索拉非尼治疗的患者 PFS 达到 10.8 个月,而前者仅为 5.8 个月。同时,总生存期(OS)也有改善趋势。不过,目前尚无研究表明这些靶向药物能够改善 OS,而治疗过程中出现的手足综合征、高血压、蛋白尿、动脉血栓栓塞等副作用需引起关注。
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