世界卫生组织血液淋巴系统肿瘤分类已将5q-综合征列为骨髓增生异常综合征（MDS）的一个单独类型。5q-综合征骨髓原始细胞小于5%，单纯伴有5q-染色体异常[i]，近年来用来那度胺治疗取得良好疗效。
来那度胺治疗5q-综合征能取得细胞遗传学缓解。应用免疫抑制药物-来那度胺治疗5q-综合征取得了良好的疗效。临床二期试验（MDS003）纳入了148例输血依赖的5q-综合征和低危或中危1的MDS患者（IPSS）。平均起效时间为4.6周。112例（67%）患者脱离输血。85例可评价细胞遗传学疗效者中，38例（45%）取得完全细胞遗传学缓解。
主要的毒副作用是严重的中性粒细胞减少和血小板减少。发生的几率分别为55和44%，需要停药和应用粒细胞集落刺激因子支持治疗。疗效持续中位时间为2年。部分患者缓解持续的时间更长。但是即使这些完全缓解的病人，应用更加敏感的检测方法，仍然可以检测到5q-细胞的存在。
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