成人原发免疫性血小板减少症( ITP)常呈慢性病程，有潜在的严重临床后果，包括出血风险增加和生活质量（QoL）下降等，需要持续监测和治疗。国际 ITP 工作组（IWG）报告认为，ITP 的治疗目标是：提升血小板计数至安全水平、减少或避免出血、改善生活质量。艾曲博帕（艾曲波帕）是口服 TPO 受体激动剂，是治疗 ITP 的二线优选药物。
RAISE 是一项全球性的随机、双盲、安慰剂对照研究，研究显示：艾曲博帕可以快速、显著、持续有效提升血小板计数。6 个月内，艾曲博帕组 106 例 (79%) 患者至少出现一次疗效反应，显著高于安慰剂组的 17 例 (28%)，艾曲博帕组出现疗效反应的几率是安慰剂组的 8.2 倍。
使用艾曲博帕的患者接受治疗一周后，中位血小板计数即从 16 x 109/L 升至 36 x 109/L；治疗两周直至治疗结束期间，艾曲博帕组患者中位血小板计数始终维持在 50 x 109/L 以上6。在艾曲博帕治疗 ITP 的长期拓展研究表明，治疗 250 周时患者中位血小板计数高于 50×109/L，长期使用艾曲博帕维持血小板，患者持续反应超过 4.5 年，约 30% 患者停药后实现无治疗持续应答7。
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