对于非功能性神经内分泌肿瘤(NET),飞尼妥(AFINITOR)是第一个获批治疗此病的药物,同时也是首个获批治疗非功能性胃肠道(GI)NET的药物。非功能性GI或肺部NET是一类罕见的癌症类型,预后极差,治疗选择十分有限。飞尼妥代表着该领域的一个重大里程碑,满足该领域远未满足的巨大医疗需求。
神经内分泌肿瘤(NET)是一种罕见的癌症类型,起源于遍布全身的神经内分泌细胞。据估计,有超过70%的NET病例为非功能性NET。在诊断时,5%-44%(取决于肿瘤起源的部位)的胃肠道NET患者和28%的肺部NET患者已进展为晚期,这意味着癌细胞已扩散至身体的其他部位,使得病情难以治疗和控制。而病情进展或肿瘤的持续生长或扩散,通常与极差的不良预后相关。
飞尼妥的III期(RADIANT-4)研究结果表明,与安慰剂相比,飞尼妥(10mg,每日口服一次)治疗使进展性、良好分化的、非功能性胃肠道NET或肺部NET的疾病进展风险显著降低52%。此外,与安慰剂组相比,飞尼妥使患者的无进展生存期(PFS)显著延长7.1个月。副作用方面,与飞尼妥治疗相关的3/4级不良事件包括感染、腹泻、口腔炎、疲劳和高血糖。
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