2017年3月27日,美国FDA批准了一种聚ADP-核糖聚合酶抑制剂ZEJULA(尼拉帕利)用于患有复发性上皮性卵巢、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的维持治疗,这些患者对铂类化疗完全或部分应答。批准是基于553例患者的随机试验。患者在最后一次治疗的8周内,随机服用尼拉帕利(每日口服300mg)或匹配的安慰剂(比例为2:1)。
将具有有害或疑似有害生殖系BRCA突变的患者分配至种系BRCA-突变群组(n = 203),将没有种系BRCA突变的患者分配至非种系BRCA-突变群组(n = 350)。该试验显示,在两个队列中,与安慰剂相比,随机分配到尼拉帕利的患者的无进展生存期(PFS)有统计学意义上的显着改善。服用尼卡巴尼的种系BRCA突变患者的中位PFS估计值为21个月,而接受安慰剂的种系BRCA突变患者为5.5个月。
注意:在使用尼拉帕利治疗期间,低血细胞计数(低红细胞,低白细胞和低血小板)的症状很常见,但可能是严重骨髓问题的征兆,包括MDS或AML。症状可能包括:虚弱、发烧、疲惫、减肥、呼吸急促、血尿或血便、经常感染、更容易瘀伤或出血。所以i患者要定期检查血液以血细胞计数。
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