针对难治性DTC已进入Ⅲ期临床研究的靶向药物分别有：索拉非尼、乐伐替尼和凡德他尼。5项单中心索拉非尼Ⅱ期临床试验的结果支持其在局部晚期/转移性甲状腺癌中的疗效。基于此，2013年11月份，FDA已批准索拉非尼用于晚期碘治疗无效的DTC。另外，在今年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上，乐伐替尼治疗晚期进展/碘治疗无效的DTC的Ⅲ期临床试验（SELECT）结果再次令人鼓舞。
结果显示，与安慰剂组相比，乐伐替尼可显著延长患者PFS期（18.3个月对3.6个月）。令人兴奋的是，在乐伐替尼使用组中出现完全缓解（CR）4例（4%），PR 165例（63.2%），而安慰剂组相应例数为0及2（1.5%）。药物的副作用与同类药物相似且可耐受。除上述两种靶向药物外，在晚期DTC治疗领域中，vandetanib也陆续被报告有效。
继索拉非尼全球多中心试验国内牵头工作完成后，目前由我们作为国内牵头单位的另一国际多中心凡德他尼治疗晚期 DTC 的全球多中心随机双盲对照的Ⅲ期临床试验（Verify）正向全国推广。在最近发表的凡德他尼治疗晚期MTC的多中心随机对照Ⅲ期临床试验中，部分缓解（PR）率达45%（对照组13%），无进展生存（PFS）期较对照组延长10个月以上。
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