多发性骨髓瘤(MM)是一种恶性增殖性血液肿瘤,多发于老年。MM肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞(B淋巴细胞发育到最终功能阶段),是一种不可治愈的罕见血液癌症。在我国,其发病率约为1/10万-2/10万,已超过急性白血病,居血液系统恶性肿瘤第二位。目前治疗这种疾病的药物中,硼替佐米(万珂)可谓是重磅产品。
硼替佐米是一种蛋白酶体抑制剂,能直接抑制26S蛋白酶体对蛋白的降解,从而抑制与细胞增殖相关的基因表达,最终诱导肿瘤细胞的凋亡。其作用机理先后荣获2004年度诺贝尔化学奖、2006年获制药界最高荣誉——国际盖伦奖(Pnx Galien)。作为治疗MM的基石药物,硼替佐米贯穿骨髓瘤诱导、巩固、维持治疗全过程。2017年,硼替佐米被《中国多发性骨髓瘤诊治指南》推荐为多发性骨髓瘤全程管理的一线用药,并被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》。
据相关数据,目前我国MM的存量患者保守估计有10万人以上,每年新增患者2万到3万人,其中75%需要药物治疗。MM国内市场存在300亿元以上潜力。但硼替佐米原研药价格并不便宜,大大降低了药物的可及性,幸好有印度硼替佐米,才让经济条件一般、不好的患者用的起这个好药。
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