1999年,格列卫的相关数据显示,格列卫在特定患者群中能达到100%的血液学缓解和45%的细胞遗传学缓解。癌症治疗界从此开启靶向药物时代。而拉罗替尼获批,正如FDA局长所说,这“标志着人们在癌症治疗的方式上又有了新的进步,治疗时的关注点从癌症产生的部位转向驱动癌症的遗传原因”。拉罗替尼可以算是第一个“广谱”靶向药物,也是FDA批准的第二个“组织不定”疗法。
之前FDA曾经批准过一款“广谱”免疫药物,即派姆单抗(Keytruda),可以用于不分肿瘤来源的两种生物标志物阳性的实体瘤患者。与拉罗替尼不同的是,派姆单抗针对的不是肿瘤本身的驱动机制,而是旨在调节患者的免疫系统,让其对肿瘤发动攻击。生物标记物、靶向疗法,这些都是近些年发展起来的“精准医疗”的特征。精准医疗是指根据每个个体的遗传信息、生活环境和生活方式来决定医疗方案和预防措施。虽然“精准医疗”这个词比较新,但其内涵却源远流长——按血型输血就可以算是一种精准医疗。说它精准,是与传统治疗相比。拉罗替尼所针对的NTRK融合突变,就是本来调控细胞生长、增殖和存活的TRK蛋白过于活跃导致癌症。
为了能让靶向疗法的发挥最大的作用,需要了解癌症患者的分子特征,特别是肿瘤的特异性分子(生物标记物)。在个人基因组测序比一顿大餐还便宜的时代,个人遗传信息、电子化病历等信息都越来越易获得,也为精准医疗提供了基础,并催生了“篮子试验”和“雨伞试验”这些新时代临床试验设置,拉罗替尼是“篮子试验”的成功范例。
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