2014年12月4日,美国FDA于批准jakavi ( 鲁索替尼) 增加新的适用症,即用于治疗真性红细胞增多症(PV),鲁索替尼是 FDA 批准的第一种用于治疗该疾病的药物。PV是一种慢性骨髓疾病,其特点是骨髓制造过多红细胞,同时白细胞和血小板也会过度增生。鲁索替尼主要适用于那些对羟基脲反应不足或不能耐受的真性红细胞增多症患者。鲁索替尼的作用机制是抑制2种杰纳斯相关激酶JAK1和JAK2的活性,JAK1和JAK2主要在调节血液和免疫功能中起作用。
在用于治疗真性红细胞增多症的临床试验中,鲁索替尼常见的毒副作用有贫血、血小板减少、眩晕、便秘、带状疱疹等。对于真性红细胞增多症,鲁索替尼进行了一项主要研究,该研究涉及对羟基脲治疗有耐药性或不耐受的222名患者。这项研究比较了鲁索替尼和现有的最佳治疗方法,观察了病情有所改善的患者的百分比,有效性的主要衡量标准是患者在接受少于一次的静脉切开术(一种从体内清除多余血液的方法)情况下,在治疗8个月后脾脏至少缩小了35%的比例。
110位接受鲁索替尼治疗患者中有23人(21%)在治疗8个月后病情有所改善,相比之下,112位接受最佳治疗的患者中只有1人(1%)病情有所改善。在真性红细胞增多症治疗中,Jakafi最常见的副作用是血小板减少症(血小板计数低)、贫血(红细胞计数低)、出血、瘀伤、高胆固醇血症(血液胆固醇水平高)、高甘油三酯血症(血脂水平高)、头晕、肝酶水平升高和高血压。
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