晚期黑色素瘤治疗药物的研发仍是一个难题。尽管出现了许多新的抗肿瘤药物，但与不可切除或转移性黑色素瘤相关的死亡率仍然很高，其中发生在消化道、泌尿道等粘膜型恶黑与脑转移恶黑患者，预后更差，治疗手段十分有限。2016年ASCO会议上公布了一项黑色素肿瘤的研究，这项研究首次发现CDK通路可能是未来肢端黑色瘤一个重要的治疗靶点。
本次报告了 2 例携带 CDK4 通路相关基因的难治性转移性黑色素瘤病例，包括 CDK4、CCND1 和p16ink4a的粘膜型恶黑与脑转移恶黑，使用帕博西尼【一种高度特异性的细胞周期蛋白依赖性激酶 4/6 (CDK4/6) 抑制剂）】进行肿瘤控制的病例。一个案例表明，CDK4 可能是粘膜黑色素瘤治疗的潜在靶点，粘膜黑素瘤的预后明显比皮肤亚型差，5年无病生存率为0%～20%。
在报告中，该患者服用帕博西尼后疾病得到控制约 6 个月。第二个案例更耐人寻味。脑转移在临床上很难控制，患者于 2017 年 7 月接受脑部放射。随后，每月服用一次帕博西尼。脑部病灶怎么会一直缩小最后消失？这种现象少见于单独用放射疗法治疗病灶，是 CDK4 /6抑制剂的临床效果，还是CDK4 /6抑制剂和放射的组合？值得进一步研究。
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