骨髓瘤是一种没办法治好的恶性血液肿瘤，但科学的治疗可有效控制住病情。近期，MD安德森的一项Ⅰ/Ⅱ期临床研究显示，对于复发性骨髓瘤患者，若在自体干细胞移植前，采用来那度胺联合大剂量马法兰治疗，效果会比传统化疗效果更好，而且患者耐药性也好。此前研究证实，即便MM患者之前已经接受过来那度胺治疗，病情复发后仍可以采用来那度胺联合传统的细胞毒性药物化疗，二者有可能起到协同抗肿瘤效果。
为考察来那度胺联合大剂量马法兰化疗的安全性和有效性，研究者纳入18岁～80岁的复发性或进展期多发性骨髓瘤患者57例，其中12例用于观察不同剂量来那度胺的耐受性。来那度胺给药剂量分别为25mg、50mg、75mg和100mg,结果未观察到剂量限制性毒性。剂量限制性毒性指自体造血干细胞移植30天内的治疗相关性死亡、移植失败、3级以上心房纤颤、4级深静脉血栓栓塞或肺栓塞。化疗有效性指自体造血干细胞移植90天的完全缓解（CR）。用Kaplan-Meier方法计算总生存期和无进展生存期。
试验期间，40例患者（70%）出现了3～4级非血液毒性反应，来那度胺4种剂量之间无差别。2例患者分别死于病毒感染和心力衰竭。在自体干细胞移植90天后，8例患者（14%）达到CR，25例患者（44%）达到非常好的部分缓解（VGPR），42例（74%）获得CR、VGPR或部分缓解（PR）。中位随访时间12.3个月，估算中位无进展生存期23.7个月。总生存期尚未得知。
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