骨髓纤维化是一种严重且罕见的骨髓疾病,鲁索替尼是治疗骨髓纤维化的常用药物,其疗效显著。但是作为一个靶向药,难以避免的就是耐药,那么鲁索替尼耐药后怎么办呢?新基公司生产的首个第二代JAK抑制剂由美国FDA获批且重磅上市,这是近十年来治疗骨髓纤维化的首款药物——Inrebic。不对该药物做过多的渲染与装饰,给各位读者奉上真实的临床试验数据。
2019年8月16日,美国FDA批准Inrebic用于治疗中危-2级和高危原发性或继发性(红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化(MF)成年患者。Inrebic是一种口服激酶抑制剂,对野生型和突变激活的Janus相关激酶2(JAK2)和FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)具有活性。同时,Inrebic还是一种JAK2选择性抑制剂,对JAK2的抑制活性高于其JAK1,JAK3和TYK2家族成员。对于基线血小板计数大于或等于50×109/L的患者,Inrebic推荐剂量为每天口服一次400mg。
JAKARTA试验主要研究终点是通过MRI或CT测量的脾脏体积比基线减少35%或以上的患者比例。次要研究终点是通修改的骨髓纤维化症状评估表(MFSAF) v 2.0日记测量,从基线到第6周期结束,总症状评分降低50%或以上的患者比例。试验结果显示,在主要研究终点方面,两组患者(400mg组 VS 安慰剂)脾脏体积减少35%或以上的患者比例为37%(96名中35名)VS1%(96名中1名)。根据Kaplan-Meier的估计,INREBIC 400 mg组的脾脏反应中位时间为18.2个月。
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