从目前的的研究结果来看，应如何评价依维莫司/飞尼妥治疗结节性硬化相关肾血管平滑肌脂肪瘤（TSC-AML）的疗效？总体来说，依维莫司治疗TSC-AML的控制效果还是很不错的，我们观察的30例用药患者，虽然随访期只有6个月，但患者的瘤体均有不同程度的缩小和控制，随访期间并没有患者出现急症。对30个用药患者进行随访分析数据后，可以看出，患者在用药12周之内，瘤体有一个明显的缩小期，但在12周以后，瘤体缩小明显减缓。
短效治疗的稳定性较差，有个别患者停药后瘤体可以迅速增长，需要长期坚持服药来控制瘤体增长。因为TSC是罕见病，所以关注的人较少，但依维莫司治疗TSC在获得FDA批准后，是目前国外和国内唯一获批治疗TSC-AML的药物，所以我们做了相关方面的研究。依维莫司治疗TSC-AML疗程方面的争论一直在持续，各个中心和专家都有各自的观点，我们最近也在更新《中国TSC-AML专家共识》内容，希望可以通过与各个中心专家的讨论中，得到一个相对合适的疗程。
在国外EXIST-2实验长达4年的随访中，我们可以看出，依维莫司治疗TSC-AML可以达到长期缩瘤的效果。相比短期用药，长期用药对于患者瘤体的控制肯定更有效且持久。依维莫司在上市以来，价格比较昂贵，很多患者因为支付不起昂贵的药费，只能放弃治疗或选择短期用药，但自从依维莫司降价进入国家医保后，对患者的经济压力明显缓解很多，此外，患者朋友们还可以选择依维莫司仿制药。
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