虽然以免疫检查点抑制剂为代表的免疫治疗在膀胱癌取得了非常显著的临床疗效，但是总体而言，晚期尿路上皮癌治疗手段依然有限。随着精准医学的发展，分子分型指导靶向治疗为晚期尿路上皮癌的治疗提供了参考，下面我们就来分享一些关于尿路上皮癌靶向治疗的研究进展。
在晚期尿路上皮癌中，FGFR突变率接近40%。厄达替尼（Erdafitinib）是针对FGFR的小分子抑制剂，抑制FGFR的活性。在II期临床试验中，厄达替尼对局部进展和转移性尿路上皮癌表现出非常显著的疗效。该研究入组99例晚期尿路上皮癌患者，厄达替尼的整体应答率达到40%，中位PFS 5个月，中位OS达到13.8个月，而对于含有FGFR突变的患者，厄达替尼的应答率更是高达76%。
对于含有ERBB家族突变的患者，阿法替尼或许可以使其显著获益。同时对于ERBB家族中HER2的单抗药物曲妥珠单抗或许也能使得晚期尿路上皮癌获益，有少量研究报道对于含有HER-2扩增的尿路上皮癌，曲妥珠单抗治疗疗效显著。除了以上靶向药物治疗外，对于含有TSC1和TSC2突变的尿路上皮癌，依维莫司治疗可能也具有良好的疗效，且随着抗体靶向药的发展，新的抗体药物也在不断的开发中，在今年的 ESMO上就报道了Sacituzumab govitecan（SG）抗体偶联药物取得了令人振奋的疗效。
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