靶向治疗是碘难治性甲状腺癌（RAIR-DTC）的一种新型治疗方式。目前已上市的索拉非尼片等分子靶向药物通过作用于肿瘤细胞内信号传导通路的关键靶点，达到抑制肿瘤细胞生长、促进肿瘤细胞凋亡的目的；同时，通过作用于血管内皮细胞生长因子受体，起到抑制新生血管形成的作用，从而进一步抑制肿瘤生长。随着对 DTC 发病机制的研究深入，越来越多的靶向药物被用于治疗RAIR-DTC的临床研究，并取得良好的初步治疗效果。
目前，美国食品药品管理局（FDA）已经批准索拉非尼、仑伐替尼用于进展性RAIR-DTC治疗。其中，仅有索拉非尼获得了我国药监局的批准。索拉非尼是多靶点激酶抑制剂，主要针对VEGFR-1/3，同时也作用于RET、RAF及PDGFR-β。其获批是基于一项受试对象一共 417例的 III期临床试验（DECISION试验）的最终结果。
研究结果显示，索拉非尼可明显延长患者无进展生存期（PFS），但同时我们也注意到，病人未能在总体生存方面得到明确获益，生活质量亦有下降趋势。索拉非尼治疗期间不良事件也备受关注，包括手足皮肤反应（HFSR）、腹泻、脱发、体重减轻、疲劳、高血压和皮疹。其中HFSR是最常见的导致索拉非尼暂停给药（26.6%）、减量（33.8%）和永久性终止给药（5.3%）的原因。
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