尼拉帕尼跟奥拉帕尼同属于PARP的小分子抑制剂，两个都是应用于BRCA突变的患者上面，这部分患者可以得到比较好的治疗效果。其实BRCA突变患者，一生中有80%的机会得乳腺癌或者是卵巢癌。PARP抑制剂的出现，给这部分患者治愈的希望。目前奥拉帕尼已经获得了卵巢癌和乳腺癌的适应症，尼拉帕尼也已获批治疗卵巢癌，那么对于乳腺癌，尼拉帕尼的疗效怎么样呢？
尼拉帕尼的疗效与BRCA突变相关。ENGOT-OV16/NOVALUGANO的研究结果显示，尼拉帕尼显著改善了铂类敏感的复发性卵巢癌的预后，该研究达到了主要终点，相比安慰剂，尼拉帕尼显著延长了患者的无进展生存期。10％以上接受尼拉帕尼治疗的患者出现3/4级以下不良反应，其中28％为血小板减少，25％患为贫血，11％为中性粒细胞减少。这些不良反应都通过调整剂量解决，且患者能够继续治疗。
这是卵巢癌领域的突破，过往从没有哪个药物能使复发性卵巢癌患者有如此获益。尼拉帕尼显著改善了70％的广泛卵巢癌患者的所有研究终点。对乳腺癌，尼拉帕尼还在临床研究中，不过据研究显示尼拉帕尼治疗乳腺癌也具有不错的疗效，不过具体疗效还有待最终研究结果，所以目前尼拉帕尼还未获批治疗乳腺癌。
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