在靶向治疗中，我们不得不提靶向新药卡博替尼（Cabometyx），这种药物在单药和联合疗法中，对晚期肝癌治疗的效果都令人吃惊。在卡博替尼1/2/3线治疗晚期肝细胞癌的Ⅱ期研究中，中位总生存期（mOS）为11.5月，中位无进展生存期（mPFS）为5.2月，疾病控制率66%。此外，一项卡博替尼治疗526例9癌肿的Ⅱ期研究结果显示，卡博替尼组12周的客观缓解率（ORR）为5%，疾病控制率（DCR）为66%。
不论既往的索拉非尼疗效如何，与基线相比，78%的患者肿瘤消退。在安全性方面，卡博替尼最常见的3级AE为腹泻(20%)、手足综合征(15%)、血小板减少症(15%)、高血压(10%)和转氨酶升高(10%)，无治疗相关的死亡报告。59%的患者需要减少剂量，首次减少剂量的中位时间为39.5天，平均每日剂量为66毫克。
在卡博替尼用于经治的晚期肝细胞癌的Ⅲ期研究中，卡博替尼组和安慰剂组患者的中位总生存期分别为10.2 vs 8.0个月。在第二次中期分析时，卡博替尼组的相比于安慰剂组显著延长总生存期。两组患者的无进展生存期对比：卡博替尼组和安慰剂组分别为5.2 vs 1.9个月。客观缓解率对比：卡博替尼组为4%（18/470），安慰剂组<1%（1/237）。两组的疾病控制率分别为64% vs 33%。在既往仅接受过索拉非尼治疗的患者中，卡博替尼和安慰剂组的中位总生存期分别为11.3 vs 7.2个月，中位无进展生存期分别为5.5 vs 1.9个月。
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