部分患者在确诊慢性淋巴细胞白血病(CLL)后需要立刻进行治疗,而另一部分患者在确诊后数年内不需要任何治疗,30%的CLL患者终身不需要任何治疗。CLL主要通过B细胞受体的免疫球蛋白重链克隆性基因(IGHV)重排程度确定预后。IGHV未突变CLL患者的病程进展较快,而IGHV突变CLL患者的病程相对平稳。无症状的早期CLL患者与疾病基本无进展的患者通常不予以治疗,但是随着毒性较低的新药物的出现,早期CLL的治疗开始时间可能会被提前。
目前,CLL的一线治疗为联合免疫化疗,65岁以上的CLL患者的标准治疗方案为苯丁酸氮芥+利妥昔单抗。不过CLL的一线治疗正在转向无化疗的治疗方案。CLL的其他治疗方案包括单抗药物利妥昔单抗、Ofatumumab、Obinutuzumab;PI3K-δ小分子抑制剂艾代拉里斯与PI3K-δ/γ双重抑制剂Duvelisib;针对布鲁顿酪氨酸激酶的靶向药物伊布替尼与Acalabrutinib以及BCL-2选择性抑制剂Venetoclax。
近年来美国食品药品监督管理局(FDA)的众多批准也改变了CLL的治疗前景。艾代拉里斯于2014年被FDA批准用于治疗复发性CLL。伊布替尼于2014年被批准用于CLL的二线治疗,并于2016年被批准用于一线治疗。Duvelisib于2018年被批准用于难治性CLL。今年年初FDA批准了首个针对未经治疗的CLL患者的非化疗联合治疗方案:伊布替尼联合Obinutuzumab。
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