骨髓纤维化（MF）是一种攻击性、持续性、衰弱性的血液系统恶性肿瘤。2011年，美国FDA批准了鲁索替尼（芦可替尼）治疗MF的适应症。COMFORT-I 和 COMFORT-II两个试验用于评估鲁索替尼在MF（原发性MF、真性MF或原发性血小板增多症后的MF）患者中的效果。试验结果显示，无论是否存在JAK2V617F突变或疾病亚型，鲁索替尼组患者的脾脏体积较基线水平明显减少35%以上。两组在24周、48周时达到35%以上脾脏缩小比例分别为41.9%和28.5%。
无论是否有JAK2V617F突变，鲁索替尼的效果不受影响。为期3年的随访数据显示，鲁索替尼能显著维持脾脏缩小的效果。与安慰剂相比，鲁索替尼能快速并显著改善症状，症状总分改善＞50%的患者比例分别为46%VS 5%。3年的随访数据显示，与安慰剂相比，鲁索替尼能显著的、快速的、持久的改善患者生存质量（QoL）。
MF不良反应：感染相关不良有尿路感染、带状疱疹、脓毒症、结核，血液淋巴系统不良反应有贫血、血小板减少症、中性粒细胞减少症，流血相关的不良反应有颅内出血、胃肠出血、瘀伤其他出血（包括鼻出血、术后出血和血尿），代谢与营养失调不良反应有体重增加、高胆固醇血症，神经系统不良反应有头晕、头痛，胃肠道不良反应有腹胀、便秘，肝脏不良反应有丙氨酸转氨酶升高、天冬氨酸转氨酶增高，血管不良反应有高血压。
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