FDA批准了诺华的CAR-T药物Kymriah（通用名tisagenlecleucel，曾用名CTL019）用于25岁以下青少年难治或二次复发ALL。这个批准是根据一个63人参与的临床试验，在这个难治人群Kymriah三个月应答率为83%，一年应答率为79%。今年7月专家组以10：0绝对优势支持Kymriah上市，今天的批准比10月3日的PDUFA日期提前一个多月。因为CAR-T可能诱发细胞因子风暴（CRS），今天FDA也扩展了辉瑞IL6抗体Actemra (通用名tocilizumab) 标签用于控制CRS。
继周一Kite被吉利德收购后这是本周CAR-T领域的又一重要事件。Kymriah是首个上市的CAR-T药物，被FDA认同应该说比被吉利德认同更为重要，这标志肿瘤治疗进入一个崭新的时代。Kymriah是首个活体药物，理想情况下不仅不会被代谢清除，还会在体内扩增。Kymriah也是高度个体化的肿瘤疗法，因为这些药物前体是患者自身的免疫细胞。由于这些细胞需要在体外基因改造，所以有人也把它叫做基因疗法，但这个叫法很多人不同意，因为CAR-T和体内基因疗法有较大区别。
的临床试验开始只有5年多一点，但竞争激烈、进展迅速（尤其考虑这类全新药物特有的未知因素），如同飙车。这类药物在部分血液肿瘤如ALL和多发性骨髓瘤产生惊人的应答率，但也可能发生严重的副反应。第一个儿童患者Emma Whitehead发生严重CRS，幸好医生及时发现她IL6水平超出正常人1000倍，并正确使用了IL6抗体Actemra控制了病情。除了CRS，脑水肿也是一个常见毒性。Juno的JCAR015在临床试验中先后造成5人因脑水肿死亡，后来Juno自愿终止了ROCKET试验。今年Kite的Axi Cel也在NHL患者临床试验造成一例脑水肿死亡，但Kymriah在临床试验中无死亡事件。的生产、配送也相当复杂，诺华将今年建立25个移植中心，明年增加到35个。应对不良反应是疗法的一个主要部分，需要良好的急救设施。
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