近日，在新英格兰医学杂志报道的一项单中心II期试验发现，依鲁替尼和venetoclax（维奈托克）的组合疗法在先前未治疗的高风险和老年慢性淋巴细胞白血病患者中非常有效。临床前研究表明它们的组合具有潜在的协同相互作用。在该研究中，休斯顿德克萨斯大学MD安德森癌症中心的80名患者在2016年7月至2018年6月期间进行治疗。患者接受依鲁替尼420 mg，每日一次，持续3个28天的周期，然后每周加入venetoclax，剂量渐增加至400毫克，每日一次。总共给予患者24个周期的组合治疗。
入组患者的中位年龄为65岁，30％的患者年龄≥70岁。总体而言，92％的患者至少具有染色体17p缺失，突变的TP53，染色体11q缺失，未突变的IGHV或年龄≥65岁的高风险特征之一。通过联合治疗，具有完全缓解（具有或不具有正常血细胞计数恢复）和缓解（具有不可检测的微小残留疾病）的患者的比例随时间增加。在12个周期后，88％的患者完全缓解或完全缓解，计数恢复不完全，61％的患者在骨髓中检测不到微小残留病变。18个周期后，各自的比例分别为96％和69％。在≥65岁的患者和所有高危亚组中观察到反应。大约1年的无进展和总生存率分别为98％和99％。
不良事件，在60％的患者中观察到≥3级的不良事件，最常见的非血液事件包括心房颤动/颤动（10％）和高血压（10％）。48％的患者出现3或4级中性粒细胞减少症，4例患者出现中性粒细胞减少症。此外，在3名患者中发现了肿瘤溶解综合征的实验证据。不良事件概况与依鲁替尼和venetoclax报道的相似。
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