淋巴瘤是一个小瘤种,但是在临床试验中的有48个新药,实体瘤也才68个。比如,实体瘤肺癌参与临床试验的有16000多人,而淋巴瘤有6800多人,而病源数上两者相差几百倍。为什么淋巴瘤试验人数如此之多?这是因为淋巴瘤药物倍出。
当前淋巴瘤研发药物主要是三类:一个是单克隆抗体,以美罗华(利妥昔单抗)为主,在弥漫大B细胞淋巴瘤的治愈率达60%左右。第二类以传导系统和微环境为主,如BTK抑制剂伊布替尼、BCL-2的抑制剂、蛋白酶体抑制剂硼替佐米、HDAC抑制剂西达本胺等。最后一类是细胞治疗和免疫治疗药物,如PD-1/PD-L1抑制剂以及CAR-T疗法,这些新药或新方法在淋巴瘤领域的疗效非常好。
可以说,淋巴瘤是肿瘤治疗的前哨,靶向治疗和精准治疗最早应用于血液和淋巴系统疾病。虽然,淋巴瘤领域拥有众多的治疗药物,但相对于发达国家,我们还比较落后,即便有12个单克隆抗体、2个生物等效性药物、6个靶向药物均被批准,但全球有42个单克隆抗体、186种小分子抑制剂,而我们目前仅有30几种。又如CAR-T细胞治疗,国内目前没有一家公司的产品被批准临床使用。
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