EGFR基因是非小细胞肺癌最常见的突变基因，该基因上两个比较常见的突变是19外显子缺失突变，以及21外显子的L858R点突变。这两个突变之外的突变类型叫罕见突变，包括G719X、L861Q和S768I，这类罕见突变使用EGFR-TKI也有一定的效果。
但是对于EGFR基因的20外显子插入突变，则使用一代和二代EGFR-TKI的效果就不好了（除了一个罕见的EGFR 20号插入突变p.A763_Y764insFQEA）。EGFR第20号外显子插入突变，简称EGFR20 ins，约占EGFR突变的4-12%。目前对于这个罕见难治的EGFR突变有哪些靶向药可用呢？
波奇替尼II期开放性试验在美国安德森癌症中心（MDACC）进行。试验队列分为两组（EGFR 20ins及HER2 20ins+），纳入NSCLC患者（排除T790M+）的治疗线数≥1，包括无症状及稳定的脑转移患者，以便观察波奇替尼对转移的疗效。主要研究终点为ORR，次要终点为PFS、OS、DCR（疾病控制率）、安全性。
试验结果示：
（1）波奇替尼在EGFR20ins的NSCLC患者ORR达55%，一线后治疗的疗效惊人。
（2）NSCLC患者PFS中位数达到5.5个月，DOR结果也比较客观。
（3）波奇替尼在HER2 20ins+的NSCLC患者ORR也达到50%。
（4）三级及以上的治疗相关不良事件发生占56%，5级占1.5%，因不良事件而停药占3%。
综上，波奇替尼对于发生转移及治疗过的EGFR 20ins患者具有很好的抗肿瘤活性能力。
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